Kā būtisks muskuļu augšanas un slimību progresēšanas regulators GDF{0}} pašlaik ir nozīmīgs mērķis skeleta muskuļu slimību, neiromuskulāro slimību, aptaukošanās un vēža ārstēšanā. Scholar Rock's SRK-015 (Apitegromab) ir reprezentatīvas zāles šajā kategorijā. SRK-015 ir pilnībā cilvēka monoklonāla antiviela, kas ar augstu specifiskumu saistās ar cilvēka Pro-GDF-8 vai latento GDF-8, nesaistoties ar nobriedušu GDF-8 un citiem cieši saistītiem augiem. faktoriem. Tas inhibē GDF-8 pirms izlaišanas, piedāvājot augstu selektivitāti un minimālas blakusparādības. SRK-015 pašlaik atrodas 3. fāzes klīniskajos pētījumos (NCT05156320) mugurkaula muskuļu atrofijai (SMA) un ir pirmā iespējamā uz muskuļiem vērstā SMA terapija. Roche RO7204239 (GYM329, RG6237) mērķis ir latentais miostatīns, un tiek pārbaudīts SMA (NCT05115110) un facioscapulohumeral muskuļu distrofija (NCT05548556).
